FDA批准首个用于圣菲利波综合征A型患儿的基因疗法Fayuvi

AI 摘要美国FDA批准Ultragenyx公司的Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），成为首个用于治疗2至5岁黏多糖贮积症IIIA型（圣菲利波综合征A型）儿科患者的基因疗法。该疗法通过单次静脉输注AAV9载体递送SGSH基因，使患者认知功能维持或改善，显著优于历史对照组的自然病程。