美国FDA · 药品与临床监管发布美国 · 官方原始发布 · 按A股相关性筛选· FDA·· 29 天前关注度22 · 仅供参考中性
FDA批准首个用于圣菲利波综合征A型患儿的基因疗法Fayuvi
FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A
AI 导读
美国FDA批准Ultragenyx公司的Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），成为首个用于治疗2至5岁黏多糖贮积症IIIA型（圣菲利波综合征A型）儿科患者的基因疗法。该疗法通过单次静脉输注AAV9载体递送SGSH基因，使患者认知功能维持或改善，显著优于历史对照组的自然病程。
来源：美国FDA · 药品与临床监管发布 · fda.gov
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